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엑소좀산업협의회(EVIA, 회장 최철희)는 회원사인 일리아스바이오로직스(대표 최철희, 이하 일리아스)와 엠디뮨이 2024년 1차 국가신약개발사업 ‘글로벌 진출 및 파트너링 촉진을 위한 우수 신약개발 지원’ 사업에 선정됐다고 6월 25일 밝혔다. 이 사업은 글로벌 기술경쟁력을 보유한 기업을 대상으로 글로벌 진출 등을 촉진하고 임상 개발 역량 강화 및 신약 창출을 달성하기 위해 국가신약개발재단(KDDF)에서 추진하고 있다. 또 다른 회원사인 엑솔런스는 지난해 11월 2023년 3차 국가신약개발사업에 선정돼 과제를 수행 중이다.

엑소좀은 세포 간 신호 전달에 중요한 역할을 하는 작은 소포체로, 세포로부터 배출돼 주변의 다른 세포에 다양한 생물학적 활성 물질을 전달할 수 있다. 이러한 엑소좀을 활용해 특정 약리약물을 탑재해 원하는 조직이나 세포로 약물이 전달되게 함으로써 부작용은 줄이고 치료 효과를 크게 향상시킬 수 있다. 특히 엑소좀의 경우 기존 방법으로는 전달하기 어려웠던 단백질 및 유전물질 등 다양한 생체 활성물질을 원하는 조직이나 세포내로 전달이 가능케 함으로써 유망한 차세대 약물전달 기술로 여겨지고 있다.

일리아스와 엠디뮨은 엑소좀 내부에 약리 물질을 탑재할 수 있는 기술인 EXPLOR® (Exosome engineering for Protein Loading via Optically Reversible protein-protein interaction)와 BioDroneTM 플랫폼을 이용해 건성 황반변성 및 레쉬-니한 증후군(Lesch-Nyhan Syndrome) 치료제를 개발한다. 이 과제를 통해 치료용 단백질 및 유전물질(mRNA)을 원하는 조직으로 전달할 수 있는 차세대 치료제를 개발하는 것으로 엑소좀이 가지는 차세대 치료제 모달리티로서의 장점을 최대한 활용할 것으로 기대된다. 특히 엠디뮨이 제안한 레쉬-니한 증후군 치료제는 단일 엑소좀에 치료용 단백질 효소와 유전자 치료제(mRNA)를 동시에 탑재함으로써 치료 효과 극대화를 시도하고 있다.

건성 황반변성은 지속적인 염증반응에 의해 유발 및 진행되는 질환으로, 현재 Apellis Pharmaceuticals사의 시포브레(Syfovre), Iveric Bio사의 아이저베이(Izervay)가 건성 황반변성 치료제로 FDA로부터 승인받았으나 증상완화가 주목적인 관계로 아직까지 근본적인 치료제가 없는 상황이다. 전 세계 건성 황반변성의 시장규모는 2022년 약 15억8952만달러에서 연평균성장률(CAGR) 8.06%로 성장해 2031년 약 31억9353만 달러로 추정된다. 레쉬-니한 증후군은 인체 내 HPRT 효소결핍으로 발생하는 선천성 퓨린(purine) 대사 장애질환으로, 인구 38만 명당 1명 꼴로 발생한다고 보고되고 있다. 현재 근본적 치료법이 없는 상황이다.

한편 엑솔런스가 KDDF 과제를 통해 개발하는 췌장암 치료제는 췌장암 환자의 90%에서 동반되는 KRAS 종양유전자 변이, 특히 KRAS G12D 돌연변이 유전자의 발현을 특이적으로 억제할 수 있는 유전자 치료제(siRNA)를 자체 개발한 SWEET® (Shock Wave Exosome Engineering Technology) 기술을 이용해 엑소좀에 탑재한 신개념의 치료제다. siRNA를 활용한 치료제는 차세대 미래신약기술로 인정받고 있는 유전자 치료제 중 하나로, 암과 난치질환을 포함한 다양한 질병에 적용 가능한 새로운 해결책으로 떠오르고 있다.

국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 시작된 범부처 국가 R&D 사업으로 2021부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원하고 있다. 최철희 EVIA 회장은 “최근 들어 엑소좀 기반의 치료제 개발 과제들이 잇달아 국가신약개발사업에 선정되는 되는 것은 국내 엑소좀 치료제 개발 기업의 기술력과 혁신성을 인정받는 것뿐 아니라 유망한 차세대 치료제 글로벌 시장에서 한국이 선도적인 위치를 선점하는데 큰 밑거름이 될 것으로 기대된다”고 말했다.

엑소좀 치료제 임상 시험의 국내 및 국외 현황

엑소좀 치료제는 가까운 미래에 여러 적응증에 대한 기존 치료법의 한계를 극복할 것으로 기대되고 있다. 현재 엑소좀 치료제를 개발하려는 많은 노력이 진행되고 있으며, 일 파이프라인은 임상시험 중이거나 준비 중에 있어 안전성과 유효성을 확인하고 있다. 일리아스바이오로직스는 급성 신손상을 적응증으로 하는 호주 1상 임상시험을 2023년 10월에 완료했다. 브렉소젠(대표 김수)은 현재 미국에서 아토피 피부염을 적응증으로 1상 임상시험을 진행 중이다. 엠디헬스케어(대표 김윤근)와 프리모리스테라퓨틱스(대표 나규흠)도 파킨슨병과 화상을 적응증으로 올해 호주 1상 임상시험 신청을 완료했다. 또한 에스엔이바이오(대표 방오영)와 엑소스템텍(대표 조용우)은 각각 급성 뇌졸중과 골관절염을 적응증으로 올해 한국 1상 임상시험 IND 신청을 완료했다.