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알츠하이머병(Alzheimer’s disease, AD)에서 타우(Tau) 기반 연구의 글로벌 리더인 타우Rx 제약(TauRx Pharmaceuticals Ltd)가 2024년 3월 5일부터 9일까지 포르투갈 리스본에서 열릴 AD/PD™ 2024 알츠하이머병 및 파킨슨병 콘퍼런스(AD/PD™ Alzheimer‘s & Parkinson’s Diseases Conference)에서 하이드로메틸티오닌 메실레이트(hydromethylthionine mesylate, HMTM)의 제3상 LUCIDITY 시험의 24개월 데이터를 발표할 것이라고 오늘 발표했다.

타우Rx의 공동 창립자이자 CEO 겸 회장인 클로드 비시크(Claude Wischik) 교수는 알츠하이머병으로 인한 경도 인지 장애가 있는 시험대상자의 인지 점수가 베이스라인 인지 점수에서 유지됨을 나타내는 임상시험의 최종 12개월 공개 단계에 대한 세부 사항을 포함한 데이터를 발표할 예정이다. 세르주 고티에(Serge Gauthier) 박사가 사회를 맡고 헨리크 제터베르크(Henrik Zetterberg) 교수, 알리스테어 번즈(Alistair Burns) 교수 및 데이비드 왓슨(David Watson) 박사를 포함하는 패널이 이런 데이터의 관련성과 알츠하이머병을 앓고 있는 사람들에게 미치는 HMTM의 잠재적 영향에 대해 논의할 것이다.

클로드 비시크 교수는 “우리는 이 데이터의 발표와 토론이 알츠하이머병을 갖고 살아가는 사람들과 그들의 사랑하는 사람들에게 접근할 수 있을 안전하고 효과적인 경구 치료제를 제공하는 우리의 임무에서 하나의 중요한 단계를 나타낸다고 생각합니다”라고 말했다. 이어 “알츠하이머병은 전 세계적인 문제이며, 수백만명의 사람에게 어떤 식으로 어떤 시점에 영향을 미치며, 우리는 이 질병의 영향을 받는 사람들을 돕기로 결의했습니다”라고 말했다.

HMTM은 이 질병을 수정해 알츠하이머병의 진행을 늦추기 위한 조기 중재를 위해 설계됐다. 승인될 경우, HMTM은 최소한의 검사와 치료 모니터링이 필요한 강력한 안전성 프로파일을 갖춘 최초의 경구용 항타우 요법이 될 것이다. 이 단순화된 특성은 알츠하이머병을 가지고 살아가는 사람들을 위한 접근성과 경제성을 촉진할 것이다.

콘퍼런스에서 타우Rx는 3월 7일 13:50 CET에 사회가 진행되는 패널 토론 동안 데이터를 발표할 예정이며(초록 #2363; “24-months topline results from phase III LUCIDITY trial in AD show combined disease-modifying and symptomatic activity for HMTM”) 3월 9일에 추가 질의 응답 세션을 개최할 것이다. 비시크 교는도 3월 8일에 ‘임상시험에서의 항타우 요법 - 합리적 요법을 위한 난제와 기회는 무엇인가?’라는 포럼 토론에도 참석할 예정이다.

타우Rx는 의도된 제품 승인을 위해 영국과 미국에서 규제 참여를 시작했다. 다른 지역들은 HMTM의 상용화를 확대하려는 계획에 따라 뒤따를 것이다.

추가적인 정보를 알려면, https://taurx.com/ 또는 https://adpd.kenes.com/ 을 방문하면 된다.

알츠하이머병의 타우 병리

전용 연구 프로그램을 통해 특정 노화 관련 요인이 타우 단백질의 잘못 접힘 및 응집, 그리고 알츠하이머병에서 타우 엉킴의 후속적 형성으로 이어진다는 것을 이해했다. 타우 단백질의 병리학적 응집은 신경 기능을 방해하고 손상시킨다. 이 과정은 치매 증상이 나타나기 수년 전에 시작된다. 타우 병리는 알츠하이머병을 앓는 사람들에서 흔히 볼 수 있는 임상적 쇠퇴(기억력 및 자신을 돌보는 능력의 상실)와 상관관계가 있는 것으로 입증돼 타우 단백질을 치료의 중요한 표적으로 확인했다. HMTM은 주로 타우 응집 억제제로, 혈액뇌장벽을 효과적으로 통과해 이런 손상 과정의 근원을 표적으로 삼는다. HMTM의 2차 약리학적 작용은 기억 기능에 필수적인 뇌 부위에서 아세틸콜린 수치를 증가시킴으로써 증상을 나타낸다.